商傳媒｜康語柔／綜合外電報導美國食品藥物管理局（FDA）近日宣布，計劃取消新藥上市必須提交兩項嚴格臨床試驗的長期規定。根據新政策，未來核准新藥及其他創新醫療產品的「預設標準」，將改為僅需一項試驗。
美國食品藥物管理局局長 Marty Makary 及其高級副手維奈·普拉薩德（Vinay Prasad）在《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）發表文章，正式公布此變革。他們指出，此舉旨在簡化官僚程序，加速新藥上市，並預期將帶動藥品研發的熱潮。兩位官員表示，隨著現代科技進步，藥物研究日益精確且科學化，「在這種情況下，過度依賴兩項試驗已不再合理。」
新藥核准的兩項試驗標準可追溯至 1960 年代初期，當時美國國會通過法案，要求美國食品藥物管理局在核准新藥前，必須審查「充分且受良好控制的調查」數據，該局數十年來將此解釋為至少兩項試驗。然而，自 1990 年代起，美國食品藥物管理局已開始增加接受單一試驗用於治療罕見或致命疾病的藥物。過去五年來，每年約有六成的新型藥物是依據單一試驗獲得核准，此趨勢反映美國國會要求監管機構針對嚴重或難治疾病採取更彈性審查的法案。
這項新政策主要影響治療常見疾病的藥物，而非癌症或罕見疾病藥物，這些類別的藥物已常規依單一試驗核准。值得注意的是，Marty Makary 自今年四月上任後，便推出多項指令以縮短美國食品藥物管理局的審查時間，包括強制運用人工智慧（AI）技術，以及針對「國家利益」相關的藥物提供一個月的快速評估。
不過，美國食品藥物管理局領導層的當前方針，似乎與近期在疫苗、基因療法及其他療法的處理方式有所出入。例如，維奈·普拉薩德所領導的美國食品藥物管理局疫苗部門，曾因莫德納（Moderna）的新型 mRNA 流感疫苗臨床試驗數據不足而拒絕其申請，儘管後來在莫德納同意進行額外針對老年族群的試驗後，美國食品藥物管理局才同意重新審查。此外，維奈·普拉薩德也曾以需要更多數據或更明確證據為由，拒絕實驗性基因療法及生物技術藥物。
對此，前美國食品藥物管理局藥品主管珍妮特·伍德考克（Janet Woodcock）表示，這項變革不會影響癌症及罕見疾病藥物，因為這些藥物早已透過單一試驗核准。珍妮特·伍德考克認為，實際「執行」將是關鍵，並指出「由於該局的做法尚不明確，且業界已感到困惑，我不認為這能帶來任何啟示。」
